导读 两项临床试验证实了人们的怀疑——一种治疗通常在儿童时期出现的罕见神经系统疾病的创新疗法也会增加癌症风险。美国FDA 批准的大脑性肾上...
两项临床试验证实了人们的怀疑——一种治疗通常在儿童时期出现的罕见神经系统疾病的创新疗法也会增加癌症风险。
美国FDA 批准的大脑性肾上腺脑白质营养不良症基因疗法的有效性和安全性的 2/3 期研究得出了喜忧参半的发现，验证了该疗法的成功，同时表明它具有罹患致癌疾病——骨髓增生异常综合征(MDS) 的巨大风险。
在最近两次临床试验中，67 名患者中有 6 人在接受治疗后患上了骨髓增生异常综合征 (MDS)，另有一名患者患上了白血病。对活检细胞的进一步分析显示，多种基因插入可能是导致这些疾病的原因。
大脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 是由 X 染色体上的ABCD1基因突变引起的，这种突变会损害人体分解长链脂肪酸的能力，导致它们在神经系统等区域积聚。
其后果可能是毁灭性的，它会破坏神经轴突周围的保护鞘，并逐渐导致认知能力和运动功能下降。如果不及时治疗，这种情况可能会致命。